Liệu các công ty công nghệ mRNA có tạo ra hệ sinh thái đổi mới không?

Công nghệ Messenger RNA (mRNA), tiếp tục đóng vai trò quan trọng trong cuộc chiến chống lại Covid-19 đang diễn ra, đại diện cho một trong những bước đột phá khoa học quan trọng nhất của thời đại chúng ta. Hiệu quả phổ biến của vắc xin dựa trên mRNA đã thu hút sự chú ý đáng kể đến triển vọng của công nghệ mRNA đóng vai trò như một nền tảng có thể được sử dụng để phát triển một loạt các loại thuốc phòng ngừa và điều trị, bao gồm vắc xin cho các bệnh truyền nhiễm và điều trị ung thư.

Kiến trúc công nghệ như vậy không chỉ giống với kiến ​​trúc của các nền tảng công nghệ khoa học đời sống và sức khỏe khác, chẳng hạn như liệu pháp tế bào CAR-T hoặc công nghệ CRISPR-Cas, mà còn với một số nền tảng trong lĩnh vực kỹ thuật số. Ở đó, nhiều nền tảng đã làm nảy sinh hệ sinh thái đổi mới: một nhóm các công ty chia sẻ công nghệ cốt lõi và phát triển các sản phẩm và dịch vụ mới xung quanh nền tảng chung đó. Chúng tôi tin rằng các nền tảng công nghệ mRNA có thể tạo ra các hệ sinh thái tương tự, điều này sẽ có ý nghĩa đối với sự đổi mới trong ngành dược phẩm.

Ưu điểm của nền tảng

Các nền tảng đã thực sự thu hút được sự chú ý to lớn trong những năm gần đây nhờ công trình thí nghiệm của Bob Langer tại Viện Koch của MIT và cách tiếp cận của Flagship Pioneering trong việc sáng tạo mạo hiểm trong khoa học đời sống.

Con đẻ của One Flagship, Moderna, Pfizier và BioNTech đã sử dụng nền tảng công nghệ mRNA của họ để phát triển một sản phẩm quan trọng – vắc xin Covid-19 an toàn và hiệu quả cao – với tốc độ chưa từng có. Moderna cũng tuyên bố có một đội gồm vài trăm nhà khoa học chuyên phát triển nền tảng của công ty. Điều này liên quan đến việc phát triển hệ thống phân phối thuốc dựa trên mRNA có thể dễ phân hủy sinh học hơn, ít độc hơn và do đó dễ dung nạp hơn ở liều cao so với các liệu pháp hiện có.

Ví dụ, các liệu pháp mRNA cho bệnh ung thư có thể mang lại các phương pháp điều trị hiệu quả cao mà không có các tác dụng phụ nghiêm trọng mà bệnh nhân gặp phải với nhiều liệu pháp hóa học truyền thống. Stéphane Bancel, Giám đốc điều hành của Moderna, đã giải thích: “Chúng tôi nghĩ rằng có 10 hoặc 20 loại tế bào khác nhau mà chúng tôi có thể cung cấp mRNA. … Một khi bạn đã phân phối, bạn có thể làm rất nhiều loại thuốc khác nhau, bởi vì RNA là thông tin. ” Theo nghĩa đó, mRNA là “phần mềm” có thể được viết lại.

Trong lịch sử, việc phát triển thuốc chỉ là một lần duy nhất – tập trung vào việc xác định một phân tử điều chỉnh mục tiêu bệnh và tìm kiếm sự bảo vệ và chấp thuận theo quy định đối với phân tử đó và các công dụng của nó dựa trên bằng chứng từ các nghiên cứu lâm sàng. Mặc dù những nỗ lực này liên quan đến các quá trình dài, phức tạp và ngày càng tốn kém, nhưng cách tiếp cận để giải quyết một mục tiêu bệnh thường không hiệu quả với mục tiêu khác. Do đó, các dự án R&D phải được tùy chỉnh cao.

Tuy nhiên, sử dụng một nền tảng sẽ có thể đạt được hiệu quả kinh tế theo quy mô, do đó tăng đáng kể năng suất của quá trình phát triển thuốc – ví dụ: bằng cách cho phép các nhà sản xuất đi trước nhiều bước trong việc phát triển một liệu pháp dựa trên mRNA mới. Hơn nữa, các loại thuốc và vắc xin dựa trên cùng một nền tảng có thể nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý nhanh hơn vì nền tảng này đã được xác thực và tính an toàn của nó đã được thiết lập với các cơ quan quản lý và bác sĩ lâm sàng.

Cách các nền tảng có thể sinh ra hệ sinh thái

Cũng quan trọng không kém, cách các công ty dược phẩm đổi mới có thể sẽ thay đổi sâu sắc hơn khi các nền tảng mRNA chia sẻ giao diện của họ rộng rãi hơn, xây dựng hệ sinh thái đổi mới. Chủ sở hữu nền tảng sẽ đóng vai trò điều phối trong hệ sinh thái gồm những người chấp nhận và bổ sung bên ngoài. Chủ sở hữu sẽ kiểm soát cơ sở hạ tầng quan trọng và chia sẻ giao diện với các bên bên ngoài, chẳng hạn như Apple và Google, đã thực hiện bằng cách xuất bản nhiều giao diện lập trình ứng dụng (API) để thúc đẩy các nhà phát triển phần mềm tạo ra các cải tiến bổ sung cho nền tảng.

Cả BioNTech và Moderna đều đã thực hiện những bước đầu tiên để mở nền tảng mRNA của họ cho các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học lớn khác trong các lĩnh vực bao gồm ung thư miễn dịch, vắc xin vi rút và liệu pháp điều trị các bệnh hiếm gặp. Các bước này đang chuyển đổi hiệu quả nền tảng mRNA nội bộ của họ thành nền tảng khởi đầu của nền tảng ngành và hệ sinh thái đổi mới tiềm năng.

Các bên bên ngoài có thể thiết kế các liệu pháp mRNA của riêng họ dựa trên công nghệ nền tảng để khai thác nhiều cơ hội đổi mới hơn – cả phòng ngừa và điều trị – hơn là chủ sở hữu nền tảng có thể theo đuổi một mình. Các bên bên ngoài cũng có thể đóng góp vào việc phát triển nền tảng, cải thiện cơ sở hạ tầng cốt lõi của nền tảng mRNA, chẳng hạn như hệ thống phân phối vận chuyển mRNA một cách an toàn đến các tế bào, do đó tạo ra các cơ hội phát triển sản phẩm bổ sung cho chính họ và các công ty khác.

Tất cả những điều trên sẽ làm tăng giá trị của một nền tảng và cung cấp thêm động lực cho những người khác tham gia nó. Một chu kỳ đạo đức sẽ xảy ra sau đó, cho phép một số nền tảng nổi trội trong việc thu hút các nhà đổi mới bên ngoài và khiến họ đóng góp vào quá trình cải tiến của họ để trở thành hệ sinh thái đổi mới thống trị theo thời gian.

Nhìn chung, ba yếu tố sẽ quyết định liệu các nền tảng có thành công trong việc thu hút các đối tác bên ngoài hay không:

Phạm vi áp dụng: liệu công nghệ nền tảng có mang lại nhiều cơ hội phát triển thuốc hơn mà chủ sở hữu nền tảng có thể khai thác một mình hay không – ví dụ: vì chủ sở hữu bị hạn chế về năng lực hoặc muốn tập trung sự chú ý vào các lĩnh vực điều trị nhất định.

Mức độ quan trọng của công nghệ: mức độ mà công nghệ nền tảng là công nghệ tạo điều kiện quan trọng cho một loại thuốc mới mà không thể được tạo ra nếu không có nó.

Khả năng thể hiện: liệu và mức độ công nghệ nền tảng đã được khoa học chứng minh và các ứng dụng ban đầu đã được các cơ quan quản lý xác nhận hay chưa.

Cách điều hướng thế giới mới

Mặc dù mức độ nền tảng mRNA có thể được sử dụng để phát triển các loại thuốc khác vẫn còn được xem xét, nhưng nếu nó cho thấy khả năng ứng dụng rộng rãi, một nền tảng mạnh có thể trở thành nền tảng dược phẩm như iOS của Apple và Android của Google đã trở thành trong lĩnh vực kỹ thuật số: một lõi công nghệ mở cho người dùng và người bổ sung nhưng được chủ sở hữu nền tảng kiểm soát chặt chẽ. Những tác động đối với đổi mới ngành dược phẩm sẽ rất đáng kể. Một số hệ sinh thái đổi mới mRNA thống trị có thể xuất hiện để xác định tốc độ và hướng đổi mới dựa trên công nghệ đó.

Trong những tháng và năm tới, các chủ sở hữu nền tảng mRNA như Moderna, Pfizer và BioNTech sẽ quyết định mức độ mở nền tảng của họ cho các bên bên ngoài và trở thành người điều phối hệ sinh thái đổi mới. Họ sẽ phải cân nhắc giữa lợi ích và hạn chế của việc cho phép truy cập rộng rãi hay không.

Việc cho phép truy cập vào một nền tảng sẽ hấp dẫn đối với chủ sở hữu của nó nếu nó có thể thu được giá trị từ những nỗ lực phát triển sản phẩm mới của người khác – ví dụ: thông qua các mô hình cấp phép hoặc chia sẻ doanh thu. (Trong lĩnh vực kỹ thuật số, hệ sinh thái đổi mới đã mang lại lợi nhuận cực kỳ lớn cho các chủ sở hữu nền tảng.) Nhưng chủ sở hữu cũng sẽ phải lo lắng về rủi ro trở thành trách nhiệm pháp lý, ở một mức độ nào đó, đối với các loại thuốc mà những người khác phát triển với nền tảng của nó. Một cân nhắc khác đối với chủ sở hữu là liệu có cho phép các bên bên ngoài sử dụng nền tảng của mình để phát triển thuốc cho cùng một mục tiêu hay không, điều này sẽ làm giảm động cơ đổi mới trong lĩnh vực đó.

Về phần mình, các công ty dược phẩm thiếu nền tảng mRNA của riêng họ sẽ phải cân nhắc giữa lợi ích và hạn chế của việc tham gia nền tảng hiện có của người khác hoặc tự xây dựng nền tảng này. Mặt khác, việc áp dụng một nền tảng khác sẽ giảm đáng kể chi phí phát triển, cho phép công ty tập trung vào các mục tiêu dịch bệnh nhất định, sử dụng công nghệ đã được xác thực và có khả năng tránh được các cuộc tranh giành quyền sở hữu trí tuệ gây tranh cãi. Mặt khác, xây dựng trên nền tảng của người khác và phát triển các ứng dụng và thành phần cho nó có nghĩa là chia sẻ giá trị của họ với chủ sở hữu nền tảng và việc sử dụng một nền tảng nhất định có thể khiến một công ty không thể sử dụng nó trong tương lai bởi vì, như thường lệ trong lĩnh vực kỹ thuật số thế giới, việc chuyển đổi sang một nền tảng khác có thể không khả thi hoặc khả thi.

Một vấn đề khác đối với các công ty, nhà hoạch định chính sách và cơ quan quản lý là liệu sự thống trị của một hoặc một số nền tảng và hệ sinh thái của họ có cản trở sự đổi mới bằng cách hạn chế sự đa dạng của các phương pháp tiếp cận để phát triển các loại thuốc mới hay không. Các nhà hoạch định chính sách và cơ quan quản lý sẽ phải tìm ra cách đảm bảo rằng có khả năng tiếp cận công bằng và bền vững đối với các nền tảng và sự cạnh tranh đầy đủ trong các lĩnh vực điều trị riêng lẻ. Điều này quan trọng đối với những bệnh nhân có thể được hưởng lợi từ việc tiếp cận các phương pháp điều trị thay thế và rộng hơn là vì sức khỏe cộng đồng. Ví dụ, có thể là sự kết hợp của các loại vắc-xin dựa trên mRNA khác nhau cung cấp khả năng bảo vệ chống lại bệnh tật tốt hơn so với chỉ một loại vắc-xin có nguồn gốc mRNA.

Công nghệ mRNA có tiềm năng hợp lý hóa sự phát triển của một thế hệ phương pháp trị liệu mới và tạo ra những lợi ích xã hội to lớn. Các doanh nghiệp và các nhà hoạch định chính sách và cơ quan quản lý có cơ hội để giúp nó đạt được tiềm năng đó. Các lựa chọn mà chủ sở hữu nền tảng đưa ra về việc có hoặc làm thế nào để mở nền tảng của họ cho những người khác, các công ty dược phẩm đưa ra về việc tham gia một nền tảng và các nhà hoạch định chính sách và cơ quan quản lý đưa ra về cách quản lý nền tảng sẽ ảnh hưởng nặng nề đến hệ sinh thái đang hình thành và những lợi ích họ sản xuất cho xã hội.

Các tác giả cảm ơn Arti Rai đã đóng góp ý kiến ​​quý giá cho các bản thảo trước đó của bản thảo này. Nghiên cứu của Timo Minssen và Nicholson Price cho bài báo này được hỗ trợ bởi Quỹ Novo Nordisk cho một chương trình nghiên cứu hợp tác độc lập về mặt khoa học trong luật đổi mới y sinh.